Η ΧΛΛ είναι, κατά κανόνα, ένας βραδείας εξέλιξης καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος, όπου ένα είδος λευκών αιμοσφαιρίων που ονομάζονται λεμφοκύτταρα μετατρέπονται σε καρκινικά κύτταρα και πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. Η έλλειψη του 17p είναι μια γονιδιωματική αλλοίωση, η οποία παρουσιάζεται στο 3-10% των ασθενών που δεν έχουν λάβει θεραπεία στο παρελθόν και στο 30-50% των ασθενών με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική ΧΛΛ.
Βάσει του προφίλ αποτελεσματικότητας και ασφάλειας που παρατηρήθηκε κατά τη διενέργεια των κλινικών μελετών, το venetoclax μπορεί να αποτελέσει ένα νέο σημαντικό και μοναδικό όπλο στη μάχη των ασθενών με έλλειψη στο χρωμόσωμα 17p κατά της υποτροπιάζουσας/ανθεκτικής ΧΛΛ, οι οποίοι έχουν κατά κανόνα δυσμενή πρόγνωση και προσδόκιμο επιβίωσης λιγότερο από 2-3 έτη.
Το venetoclax, είναι σχεδιασμένο να αναστέλλει εκλεκτικά τη λειτουργία της πρωτεΐνης BCL-2, η οποία αποτρέπει την απόπτωση των κυττάρων (προγραμματισμένος κυτταρικός θάνατος), συμπεριλαμβανομένων ορισμένων καρκινικών κυττάρων, και μπορεί να υπερεκφράζεται στα κύτταρα της ΧΛΛ. Η αναστολή της πρωτεΐνης BCL-2 αποτελεί έναν καινοτόμο μηχανισμό, ο οποίος προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή στους ασθενείς που χρήζουν περαιτέρω θεραπείας.
